Los científicos han modificado los embriones humanos para eliminar genes defectuosos que causan insuficiencia cardíaca en los jóvenes sanos de otra manera en una demostración histórica del procedimiento controvertido.
Es la primera vez que los embriones humanos han tenido su genoma editado fuera de China, donde los investigadores han realizado un puñado de pequeños estudios para ver si el enfoque podría prevenir enfermedades heredadas de pasar de una generación a la siguiente.
Si bien ninguna de las investigaciones hasta ahora ha creado bebés a partir de embriones modificados, un movimiento que sería ilegal en muchos países, el trabajo representa un hito en los esfuerzos de los científicos para dominar la técnica y trae la perspectiva de los ensayos clínicos humanos un paso más cerca.
El trabajo se centró en una forma heredada de enfermedad cardíaca, pero los científicos creen que el mismo enfoque podría funcionar para otras condiciones causadas por mutaciones de genes defectuosos, como la fibrosis quística y ciertos tipos de cáncer de mama.
“Este método de corrección genética de embriones, si se ha demostrado que es seguro, puede usarse potencialmente para prevenir la transmisión de enfermedades genéticas a generaciones futuras”, dijo Paula Amato, especialista en fertilidad involucrada en el estudio estadounidense-coreano en la Universidad de Salud y Ciencias de Oregon.
Los científicos utilizaron una poderosa herramienta de edición de genes llamada Crispr-Cas9 para corregir los genes defectuosos en embriones hechos con el esperma de un hombre que heredó una condición cardiaca conocida como cardiomiopatía hipertrófica, o HCM. La enfermedad, que conduce a un engrosamiento de la pared muscular del corazón, afecta a una de cada 500 personas y es una causa frecuente de paro cardiaco repentino en los jóvenes.
Los seres humanos tienen dos copias de cada gen, pero algunas enfermedades son causadas por una mutación en sólo una de las copias. Para el estudio, los científicos reclutaron a un hombre que llevaba una sola copia mutante de un gen llamado MYBPC3 que causa HCM.
Con información de The Guardian
