Una “cura” basada en células madre para la diabetes tipo 1 está cerca

Si bien la diabetes tipo 2 se puede prevenir en gran medida, la diabetes tipo 1 es un trastorno autoinmune disruptivo que alguna vez se pensó que era incurable. “Una vez” es la palabra clave aquí, ya que una forma nueva y no controvertida de tratamiento con células madre debería poder curar la enfermedad de una vez por todas.

El tratamiento, que se basa en transformar una pequeña porción de tejido cutáneo adulto en células beta en el páncreas, las que producen la hormona insulina ilusoria en los diabéticos, evita la mutación genética que hace que el sistema inmunológico ataque estas células que crean la enfermedad.

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La diabetes, especialmente la tipo 1, limita gravemente la calidad de vida y, si no se maneja con cuidado, puede provocar complicaciones graves como amputaciones del pie y mortalidad temprana.

Además, le cuesta a la industria de la atención médica de EE. UU. Alrededor de $ 85,000 por paciente durante el tratamiento de por vida, una carga enorme que, si se elimina, podría salvar a todo el sector cientos de millones.

Investigadores del Instituto Salk de Estudios Biológicos, una fuerza de vanguardia en todas las formas de biología, han sido pioneros en una nueva forma de producir células beta del páncreas para este tratamiento de tipo 1, y ahora es lo único que impide que esté disponible. en un entorno hospitalario son los ensayos de seguridad en humanos.

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“Las células madre son un enfoque extremadamente prometedor para desarrollar muchas terapias celulares, incluidos mejores tratamientos para la diabetes tipo 1”, dijo al departamento de prensa de Salk el profesor de Salk, Juan Carlos Izpisua Belmonte, autor principal del artículo correspondiente.

“Este método para fabricar un gran número de células beta seguras y funcionales es un importante paso adelante”.

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La razón por la que la estipulación es importante es que, si bien su artículo menciona 11 referencias al concepto de usar la terapia con células madre para curar la diabetes, desde 2007, existen desafíos, aún sin superar, con la fabricación de células beta del páncreas.

Antes de que se usaran las células madre, los pacientes podían recibir células de los islotes trasplantadas de donantes con un sistema de insulina totalmente funcional, pero las bajas tasas de donantes hicieron que este tratamiento fuera lento, a pesar de que tuvo éxito.

Los métodos existentes de células madre solo convierten con éxito alrededor del 10-40% de las células madre pluripotentes humanas (PSC) en células beta del páncreas. Además, las células beta del páncreas de las PSC tienden a ser heterogéneas y contienen tipos de células no deseadas que pueden impedir o interrumpir la maduración y función de las células beta del páncreas deseadas.

Los métodos anteriores para utilizar las CEP para crear células beta también a veces dan como resultado disfunción o, en algunos casos, la formación de teratomas (a veces enormes) o quistes.

“Para que los tratamientos basados ​​en células beta se conviertan eventualmente en una opción viable para los pacientes, es importante hacer que estas células sean más fáciles de fabricar”, dijo a Salk el coautor principal Haisong Liu, ex miembro del laboratorio del Dr. Belmonte. “Necesitamos encontrar una manera de optimizar el proceso”.

Y ellos hicieron justamente eso. La utilización de una placa de Petri tridimensional permitió que las células interactuaran y crecieran en un entorno similar al que lo harían de forma natural, y dentro de las dos semanas posteriores al trasplante en ratones diabéticos, sus niveles de azúcar en sangre descendieron a niveles normales como los observados en ratones no diabéticos .

Para probar la seguridad y eficacia de las células beta fabricadas, el equipo las trasplantó en diferentes etapas y observó los efectos. En las etapas más altas de crecimiento, las células no dieron como resultado la formación de quistes incluso 20 semanas después de la implantación y exhibieron una funcionalidad adecuada in vivo e in vitro.

El método de producción de células madre tridimensionales continuará perfeccionándose en Salk, con los únicos ensayos en humanos con obstáculos restantes y la aprobación de la FDA. Al menos una compañía farmacéutica ya se ha embarcado este año en los ensayos para probar una terapia con células madre para la diabetes tipo 1, por lo que parece que los días de la afección médica están contados.

Con información de Good News Network