La sordera se ha evitado en ratones mediante la edición de genes por primera vez, en un avance que podría transformar el tratamiento futuro de la pérdida de audición genética.
El estudio encontró que una sola inyección de un cóctel de edición genética evitó la sordera progresiva en animales bebés que estaban destinados a perder su audición.
“Esperamos que el trabajo algún día informe el desarrollo de una cura para ciertas formas de sordera genética en las personas”, dijo el profesor David Liu, quien dirigió el trabajo en la Universidad de Harvard y el MIT.
Casi la mitad de todos los casos de sordera tienen una raíz genética, pero las opciones de tratamiento actuales son limitadas. Sin embargo, la aparición de nuevas herramientas de edición de genes de alta precisión, como Crispr, ha planteado la posibilidad de una nueva clase de terapias que se centren en el problema subyacente.
El estudio, publicado en la revista Nature, se centró en una mutación en un gen llamado Tmc1, una sola letra incorrecta en el código genético, que causa la pérdida de las células ciliadas del oído interno con el tiempo.
Los delicados pelos, que se sientan en un órgano en forma de espiral llamado cóclea, vibran en respuesta a las ondas de sonido. Las células nerviosas captan el movimiento físico y lo transmiten al cerebro, donde se percibe como sonido.
Si un niño hereda una copia del gen mutado Tmc1, sufrirá una pérdida auditiva progresiva, que normalmente comienza en la primera década de la vida y produce una sordera profunda en 10 a 15 años. Sin embargo, dado que la mayoría de las personas afectadas por la mutación también tendrán una versión saludable del gen, heredada de su otro padre, los científicos querían explorar si eliminar la versión defectuosa funcionaba como un tratamiento.
Con información de The Guardian
