Los científicos han intentado editar genes dentro del cuerpo por primera vez, en un audaz intento de abordar una enfermedad incurable mediante el cambio permanente del ADN de un paciente.
El lunes en California, Brian Madeux, de 44 años, recibió por vía intravenosa miles de millones de copias de un gen correctivo y una herramienta genética para cortar su ADN en un lugar preciso.
“Es un poco abrumador ser el primero en probar esto”, dijo Madeux, quien tiene una enfermedad metabólica llamada síndrome de Hunter. “Estoy dispuesto a correr ese riesgo. Espero que nos ayude a mí y a otras personas “.
Las señales de si está funcionando pueden venir en un mes; las pruebas confirmarán en tres meses.
Si tiene éxito, la nueva técnica podría dar un gran impulso al incipiente campo de la terapia génica. Los científicos han editado los genes de las personas antes, alterando las células en el laboratorio que luego se devuelven a los pacientes. También hay terapias genéticas que no implican editar el ADN.
Pero estos métodos solo se pueden usar para algunos tipos de enfermedades. Algunos dan resultados que pueden no durar. Algunos otros suministran un nuevo gen como una pieza de repuesto, pero no pueden controlar dónde se inserta en el ADN, posiblemente causando un nuevo problema, como el cáncer.
Esta vez, el retoque genético está ocurriendo de manera precisa dentro del cuerpo, como enviar a un cirujano en miniatura para colocar el nuevo gen exactamente en el lugar correcto.
“Cortamos tu ADN, lo abrimos, insertamos los genes, lo volvemos a unir. Reparación invisible “, dijo el Dr. Sandy Macrae, presidente de Sangamo Therapeutics, la compañía de California que prueba la terapia de dos enfermedades metabólicas y hemofilia. “Se convierte en parte de tu ADN y está ahí por el resto de tu vida”.
Eso también significa que no hay forma de borrar cualquier error que pueda ocasionar la edición.
Los riesgos no se pueden conocer por completo, pero debido a que estas enfermedades son incurables, los estudios deberían avanzar, dijo un experto independiente, el Dr. Eric Topol del Instituto de Ciencia Traslacional Scripps en San Diego.
Las protecciones están en su lugar para ayudar a garantizar la seguridad, y las pruebas con animales fueron muy alentadoras, según el Dr. Howard Kaufman, un científico de Boston en el panel de Institutos Nacionales de Salud que aprobó los estudios.
Con información de The Guardian
