Inmunoterapia experimental cura a joven de una enfermedad autoinmune

Investigadores de la Universitätsklinikum Erlangen, Alemania, han utilizado una inmunoterapia experimental para devolverle la vida a una adolescente, después de que le diagnosticaran una enfermedad autoinmune mortal a los 16 años. Su investigación se publicó en el New England Journal of Medicine.

Thu-Thao V, que sufría de dolor severo en las articulaciones y erupciones en su cuerpo, no pudo continuar con sus pasatiempos y enfrentó complicaciones potencialmente mortales, ya que el lupus eritematoso sistémico (LES) podía afectar a cualquiera de sus órganos en cualquier momento.

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Thu-Thao V tuvo que tomar una gran cantidad de medicamentos para controlar sus síntomas, y los médicos probaron todo lo posible para prevenirlos. Fue tratada con hidroxicloroquina, esteroides e inmunoterapias de células B disponibles actualmente, pero nada funcionó y su dolor en las articulaciones continuó.

Entonces, los médicos recurrieron a un nuevo tipo de inmunoterapia. Actualmente en uso para ciertos tipos de cáncer agresivo y leucemia, la terapia de células T del receptor de antígeno quimérico (CAR-T) reprograma las células inmunes aberrantes en el cuerpo del paciente, lo que les permite reconocer y destruir tumores. Sin embargo, las células B (el objetivo de la terapia) también están muy implicadas en el lupus, en el que crean anticuerpos que se dirigen directamente al ADN de doble hebra. Se cree que si los investigadores pueden usar la terapia CAR-T para reducir el número de células B, habrá menos autoanticuerpos circulantes que causen los devastadores síntomas del lupus.

“CAR significa receptor de antígeno quimérico, que es un receptor artificial”, explica en un comunicado el profesor Dr. Andreas Mackensen, director del Departamento de Medicina 5 – Hematología y Oncología.

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“Las células inmunitarias, o células T, del paciente se diseñan genéticamente en el laboratorio para agregar el CAR. El CAR reconoce antígenos especiales en la superficie de las células diana y las destruye. La terapia celular con células CAR-T ya se está utilizando con éxito para tratar la leucemia y el linfoma ».

En marzo de 2021, Thu-Thao V fue tratado en la Universitätsklinikum Erlangen con células CAR-T.

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Después de la terapia, el número de células CAR-T aumentó rápidamente y permaneció circulando en su sistema. Esto luego resultó en un rápido agotamiento de las células B y autoanticuerpos que se cree que son la causa de los síntomas autoinmunes. Solo seis meses después del tratamiento, Thu-Thao V está en remisión completa y ha regresado a los deportes, algo que no pudo hacer mientras el dolor en las articulaciones, las palpitaciones del corazón y los problemas renales estaban presentes. Ya no necesita drogas y todos sus síntomas han desaparecido.

Este es un gran avance en inmunoterapia, que presenta un uso in vivo de la terapia con células CAR-T para poner a una niña con una enfermedad autoinmune grave en remisión completa durante un largo período de tiempo después de la terapia. Los investigadores ahora esperan continuar este trabajo en un ensayo clínico en personas con enfermedades autoinmunes.

Con información de IFL Science